A través de diferentes investigaciones se dio a conocer que existe una terapia que da resultados positivos a pacientes con anemia falciforme.
A través de Cleveland Clinic Childrn´s se dio a conocer que ya se presentan datos preliminares de un ensayo clínico que va enfocado a descubrir una cura para la anemia de células falciformes.
Se precisó que la anemia de células falciformes es un trastorno genético de la sangre, es una enfermedad dolorosa y debilitante para la que existen pocas terapias aprobadas.
Los investigadores presentaron una actualización sobre la seguridad y eficacia de una dosis única de EDIT-301, una terapia celular experimental de edición génica única que modifica las células madre formadoras de sangre del propio paciente para corregir la mutación responsable de la enfermedad de células falciforme.
Los pacientes luego recibieron tratamiento de quimioterapia para destruir su médula ósea restante, dejando espacio para las células reparadas que posteriormente se reintrodujeron en su cuerpo.
Esta es la primera vez que se utiliza un nuevo tipo de tecnología de edición genética CRISPR -conocida como CRISPR/CA12- para editar células humanas en un ensayo clínico. Esta tecnología es una herramienta altamente precisa para modificar el genoma de las células madre de la sangre y permitir una producción robusta de células sanguíneas saludables.
La anemia de células falciformes es un trastorno hereditario de la sangre que conduce a la producción de hemoglobina anormal, una proteína roja responsable del transporte de oxígeno en la sangre.
Miguel Isaac Khoury Siman 