Una terapia génica, la AMT-130, muestra resultados alentadores al frenar la progresión de la enfermedad de Huntington, pero aún necesita la aprobación de la FDA en E.U.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario que condena a los pacientes a un deterioro físico y mental progresivo.
Actualmente, no existen tratamientos que logren retrasar su aparición o frenar su avance. Se dio a conocer que una terapia génica experimental conocida como AMT-130, desarrollada por la compañía uniQure, está ofreciendo algunos casos.
Se estima que aproximadamente 70,000 personas son diagnosticadas en Estados Unidos y Europa y los hijos de los pacientes tienen un 50% de probabilidad de desarrollarla, según el Manual MSD.
Los hallazgos provisionales del ensayo clínico de Fase I/II del AMT-130 sugieren que esta terapia tiene el potencial de frenar la progresión de la enfermedad, según la empresa.
Estos son los avances de la terapia:
Los pacientes que recibieron dosis altas vieron cómo la progresión de la enfermedad se ralentizó en un 75%.
El tratamiento fue generalmente bien tolerado, con efectos secundarios leves relacionados principalmente con el procedimiento quirúrgico.
Hubo una reducción promedio del 8.2% en una proteína llamada neurofilamento ligero en el líquido cefalorraquídeo, un indicador de neurodegeneración.
La terapia génica AMT-130 es catalogada como un tratamiento de «una sola vez» y «de precisión». A diferencia de los medicamentos que solo alivian los síntomas, esta terapia busca modificar el curso de la enfermedad.
Miguel Isaac Khoury Siman 